国内CGT企业临床申报进展

近年来，细胞与基因治疗（CGT）已成为继小分子靶向药物、抗体药物后最受关注的生物技术领域之一，也被业界看作是下一个十年黄金赛道。尤其是近几年在技术、资本和政策的驱动下，全球CGT行业快速升温。在国内，CGT赛道的研发也是如火如荼地开展，大量CGT药物进入临床阶段，而本文就国内企业在2022年7~9月CGT领域最新临床申报进展做了全盘梳理。

在整个第三季度，CGT领域一共有26款细胞疗法（包括免疫细胞疗法与干细胞疗法）、12款基因疗法（包括体内和体外、溶瘤病毒）和3款核酸药物（包括mRNA与小核酸）申报临床，进展喜人。特别是在适应症上的差异化布局，让我们尤为期待下一个季度的进一步表现。

细胞治疗领域

随着近几年新技术的不断涌现，细胞免疫治疗的临床研究也日渐成熟，继CAR-T之后新型免疫细胞疗法例如TCR-T、TIL等疗法相继迈入临床，适应症也从集中的血液肿瘤拓展到实体瘤、自身免疫疾病等领域。在今年第三季度申报临床的免疫细胞疗法中，CAR-T依然是主角，占据半壁江山。但值得注意的是，在适应症方面，实体瘤远超血液瘤，这也将是未来免疫细胞疗法征战的主场。血液瘤中则以NHL为主，相比之前的CAR-T产品也具有一定的差异性。总体而言，我们可以看到现阶段国内细胞治疗药物研发与监管的“中国速度”。

基因疗法

基因疗法的出现为“一次治愈”带来了希望，其在治疗恶性肿瘤、感染性疾病、自身免疫性疾病、罕见病等重大难治性疾病领域潜力巨大。近些年，在技术的革新以及利好政策的支持下，国内在基因治疗领域已取得显著成效。同时，众多布局者也正积极推进其药物研发进程，据统计，在今年1~9月，CDE在基因治疗领域共受理了溶瘤病毒（5款）、自体干细胞基因疗法（2款）以及AAV基因疗法（10款），共涉及14家企业。以下推荐阅读将对相关企业以及管线最新临床进展进行重点介绍。

目前，全球生物医药产业发展处于快速上升期，在后疫情时代，医药健康行业也将迎来新一轮的变革与机遇。而CGT药物作为未来医药领域发展的“潜力股”，是目前最受关注的、同时也是增速最快的创新医药领域之一，这种快节奏不仅体现在目前相关研发管线与临床试验的布局，也体现在全球CGT市场的快速增长中，据权威机构预测，到2025年，全球CGT治疗市场规模将达437亿美元，中国整体市场规模也将达到30亿美元，复合年增长率约为276%。

可以看到，CGT行业目前已经驶在了从萌芽期到商业化阶段的“快车道”上，也正在从一个新兴的治疗形式逐渐走向成熟。相信随着研究的深入以及相关政策的落地，细胞与基因治疗领域将会有更多产品走向商业化，造福更多患者。